Автор: Влада США схвалила застосування лікарського препарату Lenmeldy, який є найдорожчим на планеті. За даними Scripps News, його оптова ціна встановлена на рівні 4,25 млн. USD.
Lenmeldy розробили спеціалісти Orchard Therapeutics. Він призначений для лікування рідкісного та смертельно небезпечного дитячого захворювання. Йдеться про метахроматичну лейкодистрофію (MLD). Вилікувати її можна лише за допомогою розробленого британською компанією лікарського препарату.
MLD є невиліковним генетичним захворюванням, спричиненим мутацією гена. Діти, що ним хворіють, відчувають дефіцит ферменту арилсульфатази А, через який в їх клітинах починають накопичуватися сульфатиди. Під впливом токсичних жирових речовин нервова система дитини руйнується. Хворі на MLD діти помирають у ранньому віці.
На даний момент єдиним препаратом на ринку, який здатний протистояти MLD, є Lenmeldy. Жодних альтернатив йому не існує в природі. Курс лікування зводиться до «одноразової індивідуальної інфузії однієї дози».
