Власти США допустили к применению самый дорогой в мире лекарственный препарат

Власти США допустили к применению самый дорогой в мире лекарственный препарат

Власти США одобрили применение лекарственного препарата Lenmeldy, который является самым дорогим на планете. По данным Scripps News, его оптовая цена установлена на уровне 4,25 млн USD.

Lenmeldy разработали специалисты Orchard Therapeutics. Он предназначен для лечения редкого и смертельно опасного детского заболевания. Речь идет о метахроматической лейкодистрофии (MLD). Вылечить ее можно только с помощью разработанного британской компанией лекарственного препарата.

MLD является неизлечимым генетическим заболеванием, вызванным мутацией гена. Болеющие им дети испытывают дефицит фермента арилсульфатазы А, из-за которого в их клетках начинают накапливаться сульфатиды. Под воздействием токсичных жировых веществ нервная система ребенка разрушается. Болеющие MLD дети умирают в раннем возрасте.

На текущий момент единственным препаратом на рынке, который способен противостоять MLD, является Lenmeldy. Никаких альтернатив ему не существует в природе. Курс лечения сводится к «одноразовой индивидуальной инфузии одной дозы».